(Adnkronos) – FIRENZE, Italia e HONG KONG, 8 novembre 2023 /PRNewswire/ — Il Gruppo Menarini ("Menarini"), azienda leader a livello internazionale nel settore farmaceutico e diagnostico, e SciClone Pharmaceuticals (Holdings) Ltd. ("SciClone"), azienda biofarmaceutica internazionale, hanno annunciato oggi di aver stipulato un accordo esclusivo di sublicenza per lo sviluppo e la commercializzazione di ORSERDU® (elacestrant) nella Repubblica popolare cinese (Cina), nel tentativo di ampliare le opzioni di trattamento per i pazienti affetti da tumore al seno metastatico (mBC) appropriato. ORSERDU, una monoterapia endocrina orale da assumere una volta al giorno per il trattamento delle donne in post-menopausa o degli uomini adulti con tumore al seno ER+, HER2- localmente avanzato o metastatico con mutazione ESR1con progressione della malattia in seguito ad almeno una linea di terapia endocrina, è stata approvata dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti a gennaio 2023 con la sua revisione prioritaria e designazione rapida. ORSERDU è stato approvato dalla Commissione europea a settembre 2023. Stemline Therapeutics, una controllata interamente di proprietà del Gruppo Menarini focalizzata sul portare trattamenti oncologici trasformativi ai pazienti oncologici, commercializza ORSERDU negli Stati Uniti e nell'Unione Europea. Ai sensi dell'accordo di sublicenza, SciClone proseguirà lo sviluppo e la registrazione di ORSERDU in Cina e lo commercializzerà dopo la sua approvazione normativa in tale paese. "I pazienti affetti da tumore metastatico al seno necessitano di opzioni efficaci e tollerabili", ha dichiarato Elcin Barker Ergun, AD del Gruppo Menarini. "Siamo orgogliosi di collaborare con SciClone nel tentativo di registrare un nuovo trattamento per i pazienti affetti da tumore al seno in Cina che possa offrire efficacia in una pillola da assumere una volta al giorno". Circa il 70% dei casi di tumore al seno è ER+, HER2- e fino al 40% dei tumori ER+, HER2- avanzati o mBC hanno mutazioni ESR1, che si sviluppano a seguito dell'esposizione alla terapia endocrina in un contesto metastatico. Queste mutazioni sono un fattore noto di resistenza alla terapia endocrina standard e finora i tumori che hanno queste mutazioni sono stati più difficili da curare. "La Cina rappresenta il 20% della prevalenza del tumore al seno in tutto il mondo¹ e sappiamo che questi pazienti hanno bisogno di nuove opzioni terapeutiche, in particolare nel contesto metastatico", ha dichiarato Zhao Hong, direttore esecutivo, presidente e AD di SciClone. "Riteniamo che questo accordo ci consentirà di lavorare per fornire agli oncologi un'opzione importante nell'insieme delle soluzioni di trattamento per i pazienti affetti da tumori ER+, HER2 mBC che presentano una mutazione ESR1 ." L'approvazione di ORSERDU negli Stati Uniti e nell'Unione Europea è supportata dai dati dello studio di fase 3 EMERALD, che ha dimostrato una sopravvivenza senza progressione (PFS, da progression-free survival) statisticamente significativa con elacestrant rispetto allo standard di cura (SOC, da standard of care), definita come scelta di una monoterapia endocrina approvata dallo sperimentatore. Gli endpoint principali dello studio sono stati la PFS nella popolazione complessiva dei pazienti e nei pazienti con mutazioni ESR1. Nel gruppo di pazienti i cui tumori presentavano mutazioni ESR1, elacestrant ha raggiunto una PFS media di 3,8 mesi rispetto agli 1,9 mesi dello SOC e ha ridotto il rischio di progressione o morte del 45% (PFS HR = 0,55, 95% CI: 0,39, 0,77) rispetto allo SOC. Un'analisi post-hoc dei risultati PFS EMERALD, presentata al San Antonio Breast Cancer Symposium (SABCS) 2022, ha dimostrato che la durata del precedente trattamento CDK4/6i è stata positivamente associata a una PFS più lunga su elacestrant ma non su SOC. Per i pazienti con mutazioni ESR1 trattati con CDK4/6i per 12 mesi prima della randomizzazione su EMERALD, elacestrant ha avuta una PFS media di 8,6 mesi rispetto agli 1,9 mesi su SOC, con una riduzione del 59% del rischio di progressione o morte (HR = 0,41 95% CI: 0,26-0.63).² I dati sulla sicurezza erano coerenti coi risultati precedentemente riportati. Le reazioni avverse più comuni con ORSERDU erano dolore muscolo-scheletrico, nausea, aumento di trigliceridi, aumento del colesterolo, vomito, affaticamento, dispepsia, diarrea, riduzione di calcio, dolore lombare, aumento di creatinina, artralgia, riduzione del sodio, stitichezza, mal di testa, vampate di calore, dolore addominale, anemia, riduzione del potassio e aumento dell'alanina aminotransferasi. Di seguito sono riportate importanti informazioni di sicurezza per ORSERDU. Informazioni sullo studio di fase 3 EMERALD (NC03778931)Lo studio di fase 3 di EMERALD è uno studio randomizzato, in aperto e controllato attivamente che valuta l'elacestrant come monoterapia di seconda o terza linea in pazienti affetti da tumore al seno con ER+, HER2- avanzato/metastatico. Lo studio ha arruolato 478 pazienti che avevano ricevuto un trattamento precedente con una o due linee di terapia endocrina, incluso un inibitore CDK4/6. I pazienti dello studio sono stati randomizzati per ricevere elacestrant o la scelta dello sperimentatore di un agente ormonale approvato. Gli endpoint principali dello studio sono stati la sopravvivenza senza progressione (PFS) nella popolazione complessiva dei pazienti e in quelli con mutazioni geniche del recettore estrogeni 1 (ESR1). Nel gruppo di pazienti i cui tumori presentavano mutazioni ESR1, elacestrant ha raggiunto una PFS media di 3,8 mesi rispetto agli 1,9 mesi dello SOC e ha ridotto il rischio di progressione o morte del 45% (PFS HR = 0,55, 95% CI: 0,39, 0,77) rispetto allo SOC. Informazioni su ORSERDU (elacestrant)U.S. Indicazione: ORSERDU (elacestrant), compresse da 345 mg, è indicato per il trattamento delle donne post-menopausa o di uomini adulti con tumore al seno ER+, HER- avanzato o metastatico con mutazione ESR1attiva che presenta progressione della malattia dopo almeno una linea di terapia endocrina. Le informazioni posologiche dettagliate per gli Stati Uniti sono disponibili a www.orserdu.com. Importanti informazioni sulla sicurezzaavvertenze e precauzioni Dislipidemia: ipercolesterolemia e ipertrigliceridemia si sono verificate in pazienti che assumevano ORSERDU, rispettivamente, con un'incidenza del 30% e del 27%. L'incidenza dell'ipercolesterolemia e dell'ipertrigliceridemia di grado 3 e 4 e dell'ipertrigliceridemia è stata rispettivamente dello 0,9% e del 2,2%. Monitorare il profilo lipidico prima dell'inizio e periodicamente durante l'assunzione di ORSERDU.Tossicità embrio-fetale: sulla base dei risultati su animali e del suo meccanismo d'azione, ORSERDU potrebbe causare danni al feto quando somministrato a una donna incinta. Informare le donne in gravidanza e le donne con potenziale riproduttivo del rischio potenziale per un feto. Consigliare alle donne con potenziale riproduttivo di utilizzare una contraccezione efficace durante il trattamento con ORSERDU e per 1 settimana dopo l'ultima dose. Consigliare ai pazienti maschi con partner donne con potenziale riproduttivo di utilizzare una contraccezione efficace durante il trattamento con ORSERDU e per 1 settimana dopo la dose finale. Reazioni avverse Gravi reazioni avverse si sono verificate nel 12% dei pazienti che hanno ricevuto ORSERDU. Le gravi reazioni avverse in >1% dei pazienti che hanno ricevuto ORSERDU erano dolore muscolo-scheletrico (1,7%) e nausea (1,3%). Le reazioni avverse fatali si sono verificate nell'1,7% dei pazienti che hanno ricevuto ORSERDU, tra cui arresto cardiaco, shock settico, diverticolite e causa sconosciuta (un paziente ciascuno).Le reazioni avverse più comuni a ORSERDU (